Les enjeux autour des données de santé
Médicament : un cycle de vie décrit par la donnée
Deux types de données de santé interviennent dans le cycle de vie du médicament :
- Les données d’essais cliniques. Elles permettent la génération de preuves scientifiques / cliniques à partir de données cliniques d’intervention et d’observation, ces données sont donc recueillies dans un cadre expérimental. L’objectif de ces données est de déterminer et justifier la balance bénéfice/risque du produit.
- Les données de vraie vie (données de vie réelle ou données en conditions réelles d’utilisation). Elles ne sont pas collectées dans un cadre expérimental, mais sont générées dans la pratique quotidienne, notamment lors des soins courants. L’objectif de ces données est de déterminer l’usage, l’efficacité et la tolérance du produit de santé en pratique clinique courante ainsi que de développer la connaissance de la pathologie en question.
Grâce à la génération et au traitement de ces deux types de données, de nombreuses informations et conclusions peuvent être tirées, d’une part sur le médicament en lui-même et d’autre part sur l’environnement du médicament, sur la ou les pathologie(s) qu’il traite ainsi que sur leur prise en charge.
Les données liées au produit
Données de développement clinique
Quelles sont les données générées lors d’un essai clinique ?
Dans le cadre de son développement clinique, un produit de santé est évalué à travers trois phases d’essais cliniques, chacune ayant des paramètres propres et répondant à des objectifs différents. De nombreuses données de santé sont ainsi générées, stockées et analysées pour apporter les preuves nécessaires de sécurité, d’efficacité et, in fine, du rapport bénéfice/risque du produit.
Dès la conception de l’étude sont définies des variables qui seront suivies au cours de l’étude et qui seront considérées comme des critères de jugement de l’étude :
Pour en savoir plus, nous vous invitons à consulter le module sur la Démocratie en santé.
Cette base de données est composée des caractéristiques des patients sélectionnés pour l’étude (âge, sexe, co-morbidités, etc.) et des données recueillies lors de l’essai clinique. Des analyses statistiques y sont ensuite menées afin de mettre en lumière les résultats de l’étude.
Pour en savoir plus, nous vous invitons à consulter le module sur Les étapes et enjeux de la recherche clinique.
Les données, au cœur de l'AMM d’un médicament…
Les données cliniques issues des phases de recherche et développement (R&D) sont compilées dans un dossier d’AMM déposé auprès de l’European Medicines Agency (EMA). Ce dossier est composé de plusieurs parties, dont une partie "Efficacité" et une partie « Tolérance » qui correspondent à l’ensemble des résultats des essais cliniques. Ils permettent de définir les conditions exactes de l’utilisation du médicament et d’établir le rapport bénéfice/risque.
…et de son remboursement
Après l’obtention de l’AMM, un dossier de remboursement est déposé auprès de la Haute Autorité de santé (HAS). Ce dossier comporte une partie relative aux données cliniques permettant d’évaluer l’efficacité du traitement, la tolérance et la qualité de vie des patients. Elle présente notamment les caractéristiques des patients et de la maladie à l’inclusion dans l’essai clinique : âge, sexe, région, caractéristiques de la maladie, traitements pris par le patient, paramètres physiologiques, etc.
Pour en savoir plus, nous vous invitons à consulter le module sur l'Accès au marché d’un médicament : de l’évaluation à la fixation du prix.
Données d’accès précoce
L’accès précoce (AP) est un dispositif qui permet aux patients atteints d’une pathologie grave et en impasse thérapeutique de bénéficier à titre exceptionnel et temporaire de certains médicaments susceptibles d’être innovants, non encore remboursés ou non autorisés dans une indication thérapeutique précise.
L’autorisation d’accès précoce est subordonnée au respect, par le laboratoire, d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données des patients traités (PUT-RD).
Qui intervient dans la collecte des données du PUT-RD ?
Les prescripteurs et les pharmaciens participent au recueil des informations et les transmettent au laboratoire pharmaceutique. Ce dernier est responsable du traitement des données et de la charge réglementaire de la collecte.
Quels sont les objectifs du PUT-RD ?
D’après le guide sur l’accès précoce des médicaments de la HAS, les objectifs du PUT-RD sont :
- Apporter aux prescripteurs, pharmaciens et patients toute l’information pertinente sur le médicament et son utilisation ;
- Organiser la surveillance des patients ;
- Evaluer en continu les critères ayant justifié la délivrance d’une autorisation d’accès précoce (AAP) dont la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament, en prenant notamment en compte la qualité de vie du patient sous traitement ;
- A terme, contribuer à l’évaluation de ce médicament en vue de sa prise en charge par l’Assurance-maladie.
Quelles données sont collectées ?
Figure 1 : Données collectées lors d’un PUT-RD
« Conditions d’utilisation du médicament » : Posologie, traitements concomitants d’intérêt, éventuelles interruptions de traitement temporaires ou définitives.
Pour en savoir plus, nous vous invitons à consulter le module Précoce, compassionnel, quels accès dérogatoires pour les médicaments ?
Données de vie réelle
Il est essentiel de suivre le produit après sa mise sur le marché, pour s’assurer de sa tolérance dans la pratique clinique courante et de son efficacité. Les données de vie réelle représentent un pilier majeur de ce suivi. En effet, les données de vie réelle soutiennent le développement des médicaments. Elles illustrent la pratique clinique de routine et viennent compléter la vision standardisée des essais cliniques. Dans certains cas, la Haute autorité de santé (HAS) peut également être amenée à demander des études post-inscription.
Les données de vie réelle sont issues de plusieurs sources, notamment (mais pas uniquement) des dossiers médicaux numérisés, de bases de données médico-administratives, d’enquêtes de santé ou encore de registres de patients.
Que permettent les données de vie réelle après la mise sur le marché du médicament ?
Figure 2 : Usage des données de vie réelle après le lancement du médicament
Les données liées à l’environnement du produit/données épidémiologiques
Dans le cycle de vie du médicament, de nombreuses données sont générées pour développer la connaissance de la pathologie qu’il traite et de l’environnement dans lequel ce médicament va s’insérer. Les données de vie réelle sont d’une grande utilité et permettent en effet de comprendre de nombreux éléments sur la pathologie ainsi que sur sa prise en charge en pratique courante :
Figure 3 : 5 cas d’usage des données de santé permettant de développer la connaissance de l’environnement du produit
« L’histoire naturelle de la maladie » : Description des symptômes, des différents stades de la maladie, des signes d’évolution ou d’aggravation. Identification des facteurs prédictifs d’une évolution ainsi que des biomarqueurs pouvant être utilisés comme des indicateurs signe d’une progression de la pathologie, ou d’une amélioration de celle-ci.
« L’épidémiologie » : Détermination de la prévalence, de l’incidence, du taux de mortalité, etc.
« La population cible » : Description et quantification de la population susceptible de bénéficier du médicament.
« Le fardeau de la maladie » : Mesure de l’impact des maladies et des facteurs de risque sur la santé physique et psychosociale du patient de manière complète et comparable
« La stratégie thérapeutique et le parcours de soin » : Etude de la prise en charge de la pathologie dans la vraie vie afin de comprendre quels sont les traitements les plus utilisés, à quelle place et comment ils le sont / Identification des comparateurs cliniquement pertinents / Repérage des zones de rupture dans la prise en charge et le parcours de soin, participant ainsi à la définition du besoin médical.
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