Etapes et enjeux de la recherche clinique
Une recherche clinique très compétitive
France et Union européenne : des atouts à confirmer
Une Europe concurrencée par la Chine
Le nombre d’essais cliniques dans le monde a suivi une progression exponentielle au cours des 20 dernières années. Depuis 2000, 418 874 essais cliniques ont été enregistrés dans le monde.
Figure 1 : Nombre d’essais cliniques enregistrés dans le monde depuis 2000.
Source : Clinicaltrials.gov. Consulté en août 2022.
Parmi tous les essais cliniques enregistrés depuis 2000, les États-Unis occupent une place de leader, avec 153 000 essais enregistrés. L’Europe se place en deuxième position avec près de 120 000 essais enregistrés (Source : Clinicaltrials.gov. Consulté en juillet 2022).
En revanche, sur les 3684 essais cliniques initiés par des industriels en 2021 l’Europe n’arrive qu’au 3e rang avec 36% des essais menés dans le monde, derrière la Chine et les États-Unis (Source : Communiqué de presse du LEEM. Consulté en janvier 2023).
Figure 2 : Classement des trois puissances des essais cliniques à l’échelle mondiale.
Source : Leem.org. Consulté en août 2022.
La France, acteur clé de l’oncologie
Depuis 2000, quelque 31 000 essais cliniques ont été enregistrés en France par des industriels, toutes phases confondues, dont 319 en 2020. La France est ainsi à la 3ème place européenne, derrière l’Espagne et l’Allemagne.
Figure 3 : Répartition des essais cliniques initiés au sein de pays européens par phases.
Source : Leem.org. Consulté en août 2022.
L’analyse, en détail, de la répartition des essais par phase clinique montre que seulement 21 % des essais initiés en France sont en phase I, phase pourtant indicatrice d’innovation.
Du côté des aires thérapeutiques, l’innovation clinique en France se situe principalement dans le domaine de l’oncologie. Plus de 45% des essais y sont dédiés, contre 30% dans le monde.
Figure 4 : Répartition des essais cliniques conduits en France par aire thérapeutique.
Source : Leem.org. Consulté en août 2022.
La France bénéficie de compétences et d’une organisation en recherche et développement très compétitive. En oncologie, en infectiologie et dans les maladies rares par exemple, elle s’appuie sur des structures de soins et de recherche reconnues à l’international.
Ces institutions de renom sont les exemples d’un système de santé développé et plus précisément d’un réseau d’établissements de soins bien établi : 5 % de ces grands centres hospitaliers concentrent 70 % des essais cliniques et 90 % des sites qualifiés (Source : Scimagoir.com. Consulté en Juillet 2022.)
Les enjeux d’attractivité de la recherche clinique
La recherche est indispensable au progrès des soins et contribue à favoriser l’accès aux innovations thérapeutiques pour les patients. En effet, la participation des patients et des cliniciens aux essais cliniques permet l’accès à de nouvelles molécules innovantes avant leur mise sur le marché. La recherche clinique est toutefois confrontée à des défis économiques et réglementaires que pouvoirs publics et acteurs privés tentent de relever quotidiennement.
Les enjeux économiques
Des financements industriels massifs
Depuis la fin des années 1990, les industriels sont passés du développement de molécules chimiques à des produits de santé issus des biotechnologies. Cette complexité engendre des coûts de recherche et de développement de plus en plus importants. L’exemple de certaines innovations de rupture illustre bien ce constat : le coût moyen de développement d’un anticancéreux ou d’un immunomodulateur est estimé à 4,5 milliards d’euros (Source : de Olivier J Wouters et al. AMA. 2022;328(11):1110.).
Or, l’un des premiers défis d’un essai clinique est son taux de succès d’une étape à l’autre. En oncologie notamment, seulement 3,4 % des candidats médicaments de phase I atteignent finalement le marché (Source : Wong CH et al. Biostatistique. 2019;20(2):273-286.).
Figure 5 : Taux de réussite des essais cliniques par phase.
Sources : Mestre-Ferrandiz J et al. OHE Monograph. 2012;000135:24, Leem.org. Consultés en août 2022.
En 2017, les industriels du médicament ont dépensé 97,2 milliards d’euros en R&D, dont 4,5 milliards en France (Source : Leem.org. Consulté en août 2022.).
Les enjeux réglementaires
De longs délais réglementaires
En France, la réglementation autour des essais cliniques entraîne des délais particulièrement longs. En 2021, le délai moyen d’inclusion du premier patient est de plus de 236 jours pour les essais cliniques en oncologie (Source : Leem.org. Consulté en août 2022.). Dans le cadre de l'entrée en vigueur du règlement européen sur les essais cliniques (Clinical Trial Regulation, CTR), des évolutions de ces délais sont à prévoir.
Figure 6 : Comparaison des délais réglementaires et des délais moyens observés des essais cliniques en France.
Source : Leem.org. Consulté en août 2022.
La pandémie de Covid-19 a permis de lever certains freins. Face à l’urgence, l’État français a en effet mis en place des procédures accélérées pour l’évaluation initiale des projets relatifs à la prise en charge de patients atteints de la Covid-19. Cette dynamique a permis à l’ANSM et aux CPP d’autoriser plus rapidement certains essais cliniques sur le territoire.
Figure 7 : Différentiel de durée moyenne entre un essai clinique classique et un essai clinique Covid-19 en France.
Source : Leem.org. Consulté en août 2022.
Une recherche clinique toujours plus innovante
La pandémie a obligé la recherche clinique à se réinventer en quelques mois. Visites virtuelles et soins à domicile, qui semblaient impossibles auparavant, sont devenus plus fréquents. L'intelligence artificielle est aussi de plus en plus utilisée, pour identifier par exemple à partir des données épidémiologiques les régions les plus attractives selon les aires thérapeutiques.
Ces évolutions peuvent être distinguées en trois grandes catégories :
Figure 8 : Définition des grandes catégories d’innovation et évolutions autour des essais cliniques
Source : Ressources internes d'IQVIA. Consulté en août 2022.
Si les promoteurs d’essais cliniques rencontrent des difficultés toujours plus importantes à recruter un nombre suffisant de participants dans les essais, ces évolutions techniques liées aux essais cliniques aboutissent à des critères d’inclusion de patients de plus en plus précis. Or, un recrutement insuffisant ou retardé compromet la qualité de l’essai, la possibilité de le terminer et in fine la mise sur le marché du nouveau médicament.
L’enjeu pour les pouvoirs publics et les industriels en matière de recherche clinique reste aujourd’hui de s’adapter aux évolutions majeures du secteur, notamment dans le cadre d’une concurrence internationale grandissante.
Pour en savoir plus, consultez le module Comment serons-nous soignés demain ?
Acteurs mentionnés dans cet article
Autre article relatif à "Etapes et enjeux de la recherche clinique"
NO-FR-2400125-NP- Juin 2024