La collecte de données au sein des accès dérogatoires
L’autorisation d’accès dérogatoire pour un médicament, qu’il s’agisse d’un accès précoce ou d’un accès compassionnel, repose pour certains sur le recueil de données en vie réelle auprès des patients qui bénéficient de ces traitements. L’autorisation est en effet subordonnée au respect par le laboratoire d’un Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD), validé par la HAS et/ou l’ANSM.
Ces PUT-RD permettent de recueillir un grand nombre de données observationnelles, complémentaires des données issues des essais cliniques. Elles sont attendues pour le renouvellement d’autorisation d’accès dérogatoire, mais également, à terme, pour une éventuelle évaluation en vue d’un remboursement de droit commun.
Le recueil de ces données est financé exclusivement par le laboratoire. Il doit établir une convention avec les établissements de santé qui assurent la collecte, afin de prévoir les modalités de dédommagement de l’établissement. Les établissements sont indemnisés pour le recueil des données selon un barème tenant compte de l’exhaustivité et de la qualité des données recueillies.
Figure 1 : Collecte des données dans le cadre de l'accès dérogatoire
« PUT-RD pouvant être allégé » : Lorsque la demande d’autorisation d’accès précoce intervient après l’obtention de l’AMM, ou dans le cadre d’une demande d’autorisation d’accès compassionnel simple, les exigences concernant la collecte de données dans le cadre du PUT-RD pourront être allégées. La HAS peut limiter sa demande de collecte de données aux seules informations concernant :
Le nombre de patients traités ;
Le descriptif des caractéristiques des patients et des prescripteurs ;
Les conditions d’utilisation du médicament.
« Accès précoce pré-AMM » : La demande d’accès précoce étant à l’initiative du laboratoire, il propose lui-même le projet de PUT-RD.
« Accès précoce post-AMM » : La demande d’accès précoce étant à l’initiative du laboratoire, il propose lui-même le projet de PUT-RD
« Accès compassionnel » : Si la demande d’accès compassionnel simple est à l’initiative du médecin prescripteur, c’est à l’ANSM de développer elle-même le référentiel.
« Accès compassionnel très précoce » : Si la demande d’accès compassionnel simple est à l’initiative du médecin prescripteur, c’est au laboratoire de proposer lui-même le projet de PUT-RD.
« Cadre de prescription compassionnelle » : Si l’encadrement de la pratique de prescription compassionnel est à l’initiative de l’ANSM, du Ministère de la Santé, de l’INCa ou de groupes coopérateurs, c’est au laboratoire de proposer lui-même le projet de PUT-RD.
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NO-FR-2400125-NP- Juin 2024