Accès précoce : accélérer l'accès aux innovations
De quoi s'agit-il ?
L’accès précoce (AP) est un dispositif qui permet aux patients atteints d'une pathologie grave et en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments susceptibles d’être innovants non encore remboursés ou non autorisés dans une indication thérapeutique précise.
Quels médicaments ?
Afin de bénéficier d’un accès précoce dans une indication donnée, les médicaments doivent répondre aux critères cumulatifs suivants, fixés par l’article L. 5121-12-1 du code de la santé publique :
Figure 1 : Critères cumulatifs permettant l'accès précoce
Légende : AP : Accès précoce, AMM : Autorisation de mise sur le marché
Sources : Décret 2021-869 ; Doctrine d'évaluation de la HAS
Quelle procédure ?
L’autorisation d’accès précoce est demandée par l’industriel exploitant le médicament. Elle peut se faire à deux moments :
Figure 2 : Demande d'autorisation d'accès précoce
L’accès précoce pré-Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) concerne les médicaments ne disposant pas encore d’une AMM dans l’indication considérée.
- L’ANSM va alors évaluer le critère relatif au bénéfice/risque (efficacité et la sécurité du produit) avant de rendre un avis, favorable ou non, à destination de la Commission de la transparence (CT) de la HAS.
- Sous réserve de l’avis conforme délivré par l’ANSM, la HAS évaluera ensuite les quatre autres critères (cf. figure 1) en vue d’autoriser ou non l’accès précoce. Dans le cas où l’ANSM ne présume pas de l’efficacité et de la sécurité de la spécialité, la HAS ne se prononcera pas sur les autres critères.
Figure 3 : Procédure d'AP pré-AMM
Légende : AP : Accès précoce, B/R : Rapport bénéfice/risque, PUT : Protocole d’Utilisation Thérapeutique, RCP/N/E : Résumé des Caractéristiques Produit/Notice/Étiquetage.
Source : LEEM
L’accès précoce post-AMM concerne les médicaments disposant déjà d’une AMM ou pour une extension d’indication, et qui n’est pas encore prise en charge dans le cadre du droit commun. Seule la HAS intervient dans la décision d’accès précoce post-AMM, y compris lorsqu’elle fait suite à un accès précoce pré-AMM, dans la mesure où l’indication concernée dispose d’une AMM, ce qui atteste de l’efficacité et de la sécurité du médicament.
Figure 4 : Procédure d'AP post-AMM
Légende : AP : Accès précoce, AMM : Autorisation de Mise sur le Marché
Source : LEEM
Quelle durée ?
L’autorisation d’accès précoce, dans le cadre d'une procédure d’accès précoce pré-AMM et d’accès précoce post-AMM, peut être délivrée pour une durée maximale d’un an, renouvelable.
L’entreprise pharmaceutique s'engage alors à :
- Mettre le médicament à disposition des patients dans les deux mois suivant l’octroi de l’autorisation d’accès précoce ;
- Déposer une demande d’AMM dans l’indication, dans un délai maximal de deux ans suivant l’autorisation d’accès précoce (dans le cadre d’un AP pré-AMM) ;
- Déposer une demande de remboursement dans l’indication considérée dans le mois suivant l’octroi de l’AMM (pour les AP pré-AMM et AP post-AMM) ;
- Respecter le Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) ;
- Assurer la continuité des traitements de patients initiés pendant au moins un an en cas de retrait ou suspension de l’accès précoce.
Comment le patient est-il informé ?
Lorsque l’autorisation d’accès précoce est délivrée, le prescripteur informe le patient (ou son représentant légal) que la prescription du médicament ne s’effectue pas dans le cadre d’une autorisation de mise sur le marché classique, mais d’un accès précoce. Il lui fait aussi part des risques encourus, des contraintes et des bénéfices potentiels liés à l'utilisation du médicament.
Quelle implication des patients ?
Dans le cadre d’une autorisation d’accès précoce :
- Les patients peuvent contribuer, à travers une association de patients ou un groupe d’usagers, à l’évaluation des médicaments en vue de l’autorisation d’accès précoce. L’objectif pour la HAS est de permettre aux patients de donner leur avis sur le traitement évalué, en s’appuyant sur leur expérience relative à la maladie et ses traitements, leur parcours de soins et sur les critères qu’ils jugent pertinents pour évaluer les effets du traitement.
- Ils sont également interrogés dans le cadre du recueil des données. Les patients traités par le médicament en accès précoce participent à la collecte de données en suivant le PUT-RD (suivi de l’efficacité du traitement par le médecin prescripteur, déclaration des effets indésirables, réponse à des questionnaires de qualité de vie, etc.).
Quelle prise en charge pour les médicaments en accès précoce ?
Si la HAS émet un avis favorable à la demande d’autorisation d’accès précoce, la prise en charge par l’Assurance-maladie est immédiate et automatique.
Une indemnité tarifaire publique et déclarée au CEPS est ensuite fixée librement par l’industriel ou bien le prix en vigueur s’applique lorsque le médicament bénéficie déjà d’un prix négocié avec le CEPS. Le financement se fait en sus du GHS, au fil de l’eau.
Le laboratoire titulaire des droits d’exploitation du médicament bénéficiant d’une autorisation d’accès précoce est soumis à des reversements obligatoires :
- Le versement de remises annuelles :
- Elles sont calculées sur la base du chiffre d’affaires hors taxes facturé aux établissements de santé ;
- Les taux de remises sont définis selon un barème progressif par tranche de chiffre d’affaires, fixé par arrêté ;
- Un mécanisme de majoration des remises annuelles peut être appliqué dans certains cas prévus par la loi.
- Le versement de remises au débouclage en fonction du prix in fine négocié avec le CEPS ou du prix de référence.
Quel bilan dix mois après la réforme ?
Figure 5 : 10 mois d'autorisation d'accès précoce en chiffres
Source : Infographie HAS mai 2022
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