La réforme de l’accès précoce et de l’accès compassionnel aux médicaments repose notamment sur le recueil de données en vie réelle concernant les patients bénéficiant de ces traitements. Le détail des données requises est défini dans chaque protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) validé par la HAS et/ou l’ANSM. Dans le cadre de ce dispositif, les industriels exploitant ces médicaments sont responsables du recueil de données et doivent en assurer le financement. Les établissements de santé, et plus particulièrement les prescripteurs et les pharmaciens, doivent recueillir les données et les transmettre aux laboratoires.