Accueil   >  Univers du médicament   >  Précoce, compassionnel, direct, quels accès dérogatoires pour les médicaments ?

De quoi s'agit-il ?

Le dispositif d’accès compassionnel (AC) permet à un patient souffrant d’une maladie sans traitement approprié de bénéficier d’un médicament qui n’est pas destiné à obtenir une AMM (soit dans l’indication concernée, soit dans toutes ses indications), mais qui répond de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.

Quels médicaments ?

L’accès compassionnel est autorisé pour une indication thérapeutique précise lorsque les conditions suivantes sont réunies :

Figure 1 : Critères cumulatifs permettant l'accès compassionnel

Sources : Décret 2021-869 ; Doctrine d'évaluation de la HAS

Quelle procédure ?

Contrairement à l’accès précoce, la HAS n’intervient pas dans la procédure d’autorisation. Seule l’ANSM peut délivrer cette autorisation.

La demande d’autorisation d’accès compassionnel peut être à l’initiative de différents acteurs : 

Figure 2 : Acteurs pouvant être à l'initiative de la demande d'autorisation d'accès compassionnel

L’accès compassionnel se décline en trois sous régimes :

• L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) pour les médicaments non autorisés et non disponibles en France (qui ne disposent pas, quelle que soit l'indication thérapeutique, d'une autorisation de mise sur le marché délivrée par l'ANSM ou l’EMA ou qui font l’objet d’un arrêt de commercialisation) ;
• Le cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour sécuriser une pratique de prescription hors-AMM d’un médicament disponible en France, disposant d’une AMM dans d’autres indications ;
• L’accès compassionnel pré-précoce ou très précoce, par dérogation à la condition d’absence de recherche clinique en cours, pour les médicaments faisant l'objet, à un stade très précoce, d'une recherche impliquant la personne humaine dans l'indication considérée. Plusieurs conditions doivent être respectées : la mise en œuvre du traitement ne peut être différée et le patient ne peut pas participer à la recherche clinique. L'entreprise qui assure l'exploitation du médicament doit aussi s'engager à déposer une demande d'accès précoce, dans un délai défini par décret, courant à compter de l'octroi de la première autorisation délivrée par l'agence dans cette indication.

Figure 3 : Les trois sous-régimes de l'accès compassionnel

Ce type d’accès dérogatoire peut également être assorti d’un Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) permettant aux prescripteurs et aux pharmaciens de participer au recueil de données.

Quelle durée ?

Dans le cadre des AAC et les accès « très précoces », l’autorisation est délivrée par l’ANSM pour une durée d’un an, renouvelable.

Pour les CPC, l’autorisation est délivrée pour une durée de trois ans, renouvelable.

Ces autorisations d’accès compassionnel peuvent être suspendues par l’ANSM lorsque les conditions nécessaires ne sont plus remplies, en cas de manquement à l’obligation de suivi des patients ou pour un motif de santé publique.

Dans le cas des accès compassionnels très précoces ou des cadres de prescription compassionnelle (CPC), l’accès compassionnel peut également cesser lorsque le médicament obtient une AMM dans l’indication considérée.

Comment le patient-il est informé ?

Lorsque l’accès compassionnel est délivré, le prescripteur informe le patient (ou son représentant légal) que la prescription du médicament ne s’effectue pas dans le cadre d’une autorisation de mise sur le marché classique, mais d’un accès compassionnel. Il lui fait aussi part des risques encourus, des contraintes et des bénéfices potentiellement apportés pour ce médicament.

Quelle prise en charge ?

Si l’ANSM émet un avis favorable à la demande d’autorisation d’accès compassionnel ou au cadre de prescription compassionnelle, la prise en charge par l’Assurance-maladie est immédiate et automatique.

L’indemnité tarifaire est librement fixée par l’industriel, sauf s’il existe déjà une référence de prix nationale.

Le montant remboursé est le prix d’achat indiqué par l’établissement et le financement se fait en sus du Groupement homogène de séjours (GHS). En outre, certains médicaments sous CPC peuvent être dispensés en officine de ville.

En contrepartie, les laboratoires pharmaceutiques doivent cependant verser des remises annuelles forfaitaires à l’Agence Centrale des Organismes de Sécurité sociale (ACOSS) sur la base d’un barème défini en fonction de la tranche de chiffre d’affaires généré dans l’indication. Ce barème est différent selon le cadre dans lequel se trouve le produit (accès compassionnel nominatif classique, accès compassionnel « très précoce » ou cadre de prescription compassionnelle).

Acteurs mentionnés dans cet article

Autres articles relatifs à "Précoce, compassionnel, direct, quels accès dérogatoires pour les médicaments ? "

NO-FR-2400125-NP- Juin 2024